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百健公司能制止記憶竊賊嗎?

百健公司能制止記憶竊賊嗎?

Erika Fry 2015-08-11
在致死率最高的病癥當(dāng)中,阿爾茨海默氏癥是迄今為止唯一無法預(yù)防、無法治愈,甚至無法延緩病情發(fā)展的疾病。位于波士頓的一家生物技術(shù)公司也許是目前最有可能解決這個謎團的企業(yè)

《財富》(中文版)-- 其實,在杰弗里·塞維尼(Jeffrey Sevigny)走上講臺之前,阿爾茨海默氏癥 (Alzheimer's)研究領(lǐng)域里發(fā)生的重大事件已經(jīng)盡人皆知了。就在百健公司(Biogen)的這位負責(zé)臨床開發(fā)的高級醫(yī)藥董事向大家展示第一張PPT之前,已經(jīng)有數(shù)百億美元的生物技術(shù)投資豪賭他在演講中所要闡述的領(lǐng)域。

圖片:Sinelab

????繼巴克萊(Barclays)、花旗集團(Citigroup)和RBC Capital發(fā)布樂觀報告之后,瑞士信貸集團(Credit Suisse Group)的分析師在塞維尼于3月20日在國際阿爾茨海默氏癥和帕金森癥大會(International Conference on Alzheimer's and Parkinson's Diseases)上發(fā)表演講的前一天發(fā)布預(yù)測,認為百健公司的股價將會飆升至每股500美元,而兩個月前他們的預(yù)計目標還是400美元。當(dāng)時,這家位于馬薩諸塞州坎布里奇(Cambridge)的制藥商的股價為428美元,這已經(jīng)比去年12月上漲了41%。當(dāng)時公司為了吸引投資者,發(fā)布了有關(guān)研究治療阿爾茨海默氏癥的藥物aducanumab的成果,而其中的詳細情況將會由塞維尼在這次大會上公布。連續(xù)三個月的股價上漲使百健公司的市值達到了驚人的290億美元。

????在某種意義上來說,這已經(jīng)不是新聞了。不過,為了避免給人虎頭蛇尾的感覺,塞維尼在法國尼斯(Nice)的衛(wèi)城會議中心(Acropolis)向大約2,500名科學(xué)家、投資人和生物技術(shù)領(lǐng)域里的記者發(fā)表的報告還是相當(dāng)令人振奮的。會議現(xiàn)場的觀眾似乎很難能夠保持安靜,與會者紛紛用他們的智能手機拍攝塞維尼展示的PPT,他們在推特(Twitter)上的評論以及公布的重磅炸彈般的數(shù)據(jù)讓整個社交網(wǎng)絡(luò)都沸騰了。

????其中的原因顯而易見:研發(fā)出既可以明顯緩解阿爾茨海默氏癥所引發(fā)的腦動脈粥樣硬化,又可以延緩病人認知能力急劇下降的藥物,在人類歷史上尚屬首次。但是同時,令人尷尬的局面也同樣顯而易見,眾人的竊竊私語仿佛在提醒大家,如果可能還是打消這種興奮的情緒。

????畢竟,這可是阿爾茨海默氏癥。這個病理學(xué)的難題曾經(jīng)讓大有希望的藥物輸?shù)靡粩⊥康?,面對這一疾病,制藥領(lǐng)域的科學(xué)家的平均成功率是最低的。根據(jù)克利夫蘭醫(yī)療中心(Cleveland Clinic)的研究人員在去年的一項研究成果顯示,從2002年到2012年,制藥公司針對這一疾病推出了244種臨床試驗藥物,結(jié)果只有一種藥物獲得了美國食品和藥品管理局(FDA)的許可(還有14種尚在臨床測試之中)。換言之,它的成功率為0.4%,而癌癥治療藥物的成功率為19%。迄今為止,獲得批準的治療阿爾茨海默氏癥的藥物只有5種,其中有4種還在市場上銷售。所有藥物的目的都是治療這種疾病的癥狀,比如記憶喪失,而不是疾病本身—而且在專家看來,沒有一種藥物是特別有效的。在美國,導(dǎo)致死亡人數(shù)最多的10種疾病中,阿爾茨海默氏癥目前排在第6位,而且它也是唯一無法預(yù)防、無法治愈,甚至無法延緩病情發(fā)展的疾病。

????諸如百健公司的實驗型抗體adu(《財富》雜志對這種藥物的簡稱)這樣的藥物的前景愈發(fā)令人堪憂,這些藥物針對的目標是β-淀粉樣蛋白—少量患病的蛋白集聚在一起,可能在大腦中形成讓神經(jīng)元窒息的斑塊—這讓一些人懷疑我們是不是找錯了目標對象。有70多種抗淀粉樣蛋白制劑—其中包括禮來(Eli Lilly)、羅氏制藥(Roche),以及Elan、輝瑞(Pfizer)和強生公司(Johnson & Johnson)聯(lián)合研制的著名藥物—開展了臨床實驗。結(jié)果無一成功。“這些藥物我們早已見過,而且它們失敗了。”晨星公司(Morningstar)的分析師卡倫·安德森(Karen Andersen)說,她認為,在看到百健公司的數(shù)據(jù)之前不宜過于興奮。

????這一切似乎還無法打消大家的亢奮情緒,那就再看看以下情況:百健公司關(guān)于adu的研究還處在所謂的1b階段,其目標僅僅是找出這種藥物的合適劑量,并且初步評估其安全性。這個實驗本身尚未結(jié)束,僅有166名患者參與了實驗,而且實驗距離得出任何的確切結(jié)論尚有相當(dāng)距離。此外,那些服用更高劑量藥物,以及出現(xiàn)最強烈的藥物反應(yīng)的人還極有可能患上并發(fā)癥—腦腫脹。

????不過,在3月20日,百健公司的股票在納斯達克交易所(Nasdaq)的交易價格為每股476美元,距離瑞士信貸集團預(yù)測的高目標只有咫尺之遙。在尼斯會議期間,高盛集團(Goldman Sachs)的分析師認為,盡管按照最佳情況預(yù)計,該藥物仍然需要數(shù)年方可獲得批準,但是未來adu的年均銷售額最高可達84億美元。華爾街的其他分析師對該數(shù)字的預(yù)期還要高得多。

????阿爾茨海默氏癥研究領(lǐng)域也許還不像一些投資者那樣激動得喘不上氣來,但許多人流露出來的興奮之情已經(jīng)遠不是一次藥物實驗這么簡單了。記者在撰寫本文時采訪了25位學(xué)術(shù)界和醫(yī)藥行業(yè)的研究人員,在談及百健公司的研究成果時,幾乎所有人的興奮之情都溢于言表?!叭绻@種治療的臨床效果得到確認,那將是阿爾茨海默氏癥治療領(lǐng)域劃時代的變化?!盉anner Alzheimer's Institute的執(zhí)行董事埃里克·雷曼(Eric Reiman)說。哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院(Harvard Medical School)的一位神經(jīng)學(xué)教授布萊恩·巴斯凱(Brian Basckai)一直在研究adu在小白鼠身上的療效,他說:“這是阿爾茨海默氏癥治療領(lǐng)域有史以來最成功的臨床實驗?!?/p>

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