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1300萬元一針“史上最貴藥”在中國獲批臨床試驗許可

2022-01-20 14:00
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近日,據(jù)中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心公示,諾華旗下治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的藥物Zolgensma在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗?zāi)驹S可。據(jù)公開消息顯示,諾華的Zolgensma是全球首個治療SMA的基因療法,國外定價212.5萬美元(約人民幣1358萬元),也被稱為“史上單價最貴”的藥物,該藥物只需注射一次即可。SMA是一種罕見的遺傳病,其特點是進行性、使人衰弱的肌肉萎縮、無力,根據(jù)發(fā)病率估算,中國可能有2~3萬患者。 | 相關(guān)閱讀(21世紀經(jīng)濟報道)
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海峰

海峰

一個話癆的評論員

1300萬一針,如果不是這個新聞,可能一般人很難想象世界上居然還有這么貴的藥物。這就是諾華的Zolgensma,全球首個治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法。Zolgensma于2020年被日本納入醫(yī)保,患者只需支付30%費用,不過就算患者自行承擔(dān)30%,估計大多數(shù)家庭也承擔(dān)不起。從這類藥物價格高昂、引進過程復(fù)雜,就能看出罕見病患者治療之路有多難了。

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